新藥的定義：指化學(xué)結(jié)構(gòu)、藥品組分或藥理作用不同于現(xiàn)有藥品的藥物。新藥研究過程大致可分為臨床前研究、臨床研究和上市后藥物監(jiān)測(post-marketing surveillance )三個(gè)階段。

臨床前研究由藥化學(xué)和藥理學(xué)兩部分內(nèi)容組成，前者包括藥物制備工藝路線、理化性質(zhì)及質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)等，后者包括以符合《實(shí)驗(yàn)動(dòng)物管理?xiàng)l例》（1998年，中華人民共和國科技部）的實(shí)驗(yàn)動(dòng)物為研究對象的藥效學(xué)、藥代動(dòng)力學(xué)及毒理學(xué)研究，目的在于保證用藥的安全、有效、可控。臨床前藥理研究是整個(gè)新藥評價(jià)系統(tǒng)工程中不可逾越的橋梁階段，其所獲結(jié)論對新藥從實(shí)驗(yàn)研究過渡到臨床應(yīng)用具有重要價(jià)值。

新藥的臨床研究一般分為四期。Ⅰ期臨床試驗(yàn)是在正常成年志愿者身上進(jìn)行初步的臨床藥理學(xué)及人體安全性評價(jià)試驗(yàn)，是新藥人體試驗(yàn)的起始階段，為后續(xù)研究提供科學(xué)依據(jù)。I期：開放，20~30例，摸索劑量。Ⅱ期臨床試驗(yàn)為隨機(jī)雙盲對照臨床試驗(yàn)，目的是選定最佳臨床應(yīng)用方案。II期：盲法、隨機(jī)，≥100對。Ⅲ期臨床試驗(yàn)是新藥批準(zhǔn)上市前，試生產(chǎn)期間，擴(kuò)大的多中心臨床試驗(yàn)，目的在于對新藥的有效性、安全性進(jìn)行社會(huì)性考察。新藥通過該期臨床試驗(yàn)后，方能被批準(zhǔn)生產(chǎn)、上市。III期：盲法、隨機(jī)≥300例。Ⅳ期臨床試驗(yàn)是上市后在社會(huì)人群大范圍內(nèi)繼續(xù)進(jìn)行的受試新藥安全性和有效性評價(jià)，在廣泛長期使用的條件下考察療效和不良反應(yīng)，對最終確立新藥的臨床價(jià)值有重要意義。IV期：開放，＞2000例。